公开资料显示，吡昔替尼是一款CSF1R小分子抑制剂，此前已于2019年8月获得美国FDA批准上市，治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者。根据FDA彼时的新闻稿介绍，这是其批准的首个治疗TGCT的治疗方法。
腱鞘巨细胞瘤又称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘，导致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵硬，以及活动范围下降。目前手术是腱鞘巨细胞瘤的标准疗法。然而，对于复发、难治或弥漫性TGCT患者来说，手术不但难于清除肿瘤，而且可能导致严重关节损伤和功能丧失。对于有些患者来说，他们可能会考虑截肢来缓解病痛。
吡昔替尼是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂，同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。
